A partir desta segunda-feira (24), bebês com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso a um tratamento inovador pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O governo passa a oferecer a terapia genética com o medicamento Zolgensma, cujo custo na rede privada chega a R$ 7 milhões.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a relevância da medida. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no SUS. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, afirmou.
Quem pode receber o tratamento
A terapia genética é indicada para bebês de até 6 meses que não utilizam ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Segundo o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS agora disponibiliza todas as terapias modificadoras da doença para AME tipo 1.
Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) indicam que, entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, aproximadamente 287 foram diagnosticados com AME. O tratamento substitui a função de um gene ausente ou defeituoso, permitindo melhora na qualidade de vida dos pacientes.
Modelo de pagamento por desempenho
A oferta do tratamento foi viabilizada por meio de um acordo com a indústria farmacêutica, no qual o pagamento está condicionado aos resultados da terapia.
“Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação ao longo do tratamento”, explicou Padilha.
Como acessar o tratamento pelo SUS
Para iniciar o tratamento, a família deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME. Esses centros estão presentes nos seguintes estados:
- Alagoas
- Bahia
- Ceará
- Distrito Federal
- Espírito Santo
- Goiás
- Minas Gerais
- Mato Grosso
- Pará
- Paraíba
- Pernambuco
- Piauí
- Paraná
- Rio de Janeiro
- Rio Grande do Norte
- Rio Grande do Sul
- Santa Catarina
- São Paulo
Os pacientes serão avaliados conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Além disso, um comitê acompanhará os pacientes de forma permanente para monitoramento dos efeitos da terapia.
Antes desse acordo, o Ministério da Saúde já disponibilizava o Zolgensma por meio de 161 decisões judiciais.
O que é a AME
A atrofia muscular espinhal é uma doença rara que interfere na produção de uma proteína essencial para os neurônios motores. Esses neurônios controlam funções vitais do corpo, como respirar, engolir e se mover. A condição afeta menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.
Na rede pública, pacientes com AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias recebem tratamento contínuo com os medicamentos nusinersena e risdiplam. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas.
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